小分子抑制剂获FDA优先审评资格

2024.03.01 责任编辑:陈醒 阅读量:113

Applied Therapeutics今天宣布,美国FDA已接受其在研疗法govorestat用于治疗经典半乳糖血症的新药申请(NDA),并授予其优先审评资格。该申请的PDUFA目标日期为2024年8月28日。根据新闻稿,如果获得批准,govorestat将成为用于治疗半乳糖血症的首款药物。该公司亦已向欧洲药品管理局(EMA)递交相关上市申请,并预计EMA将于2024年第四季度做出审评决定。
Govorestat的新药上市申请主要递交材料包括来自临床前数据、针对2-17岁半乳糖血症儿童的ACTION-Galactosemia Kids临床3期试验数据,以及针对成人半乳糖血症患者的ACTION-Galactosemia临床1/2期试验的积极结果。分析显示,接受govorestat治疗患者的日常生活活动、行为症状、认知、精细运动技能和震颤获得改善。Govorestat还显著降低了半乳糖血症成人和儿童的血浆半乳糖醇水平。半乳糖醇是一种毒性代谢物,可导致半乳糖血症患者的组织损伤和长期并发症。
Govorestat亦展现良好的安全性,显示该疗法对患者的积极临床益处。
Govorestat(AT-007)是一种具有中枢神经系统(CNS)渗透性的醛糖还原酶抑制剂,目前正被开发用于治疗几种罕见的神经系统疾病,包括半乳糖血症、SORD缺乏症和磷酸甘露糖变位酶2-先天性糖基化障碍(PMM2-CDG)。该疗法用于治疗半乳糖血症已获美国FDA授予孤儿药资格、儿科罕见病资格和快速通道资格。
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DNA鉴定

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